Liệu pháp gen điều trị thoái hóa hoàng điểm (AMD) thể ướt

FDA đã chấp nhận việc chỉ định đường nhanh cho một liệu pháp gen nội nhãn đơn trị cho thoái hóa hoàng điểm (AMD) thể ướt, theo một thông cáo báo chí của Adverum Biotechnologies.

Việc điều trị, ADVM-022, sử dụng một vectơ virus gắn kết adeno thích hợp mang một chuỗi mã hóa aflibercept. Công ty hy vọng liệu pháp này sẽ cung cấp sự ức chế VEGF một cách bền vững để giảm thiểu việc tiêm nội nhãn ở những bệnh nhân bị AMD thể ướt.

Thử nghiệm giai đoạn 1 open-label kiểm tra độ an toàn và khả năng dung nạp của thuốc dự kiến sẽ bắt đầu vào cuối năm nay. Các nhà điều tra có kế hoạch chọn lựa 18 bệnh nhân AMD thể ướt đáp ứng điều trị anti-VEGF tại nhiều bệnh viện của Hoa Kỳ, tại đó, họ sẽ được 3 liều leo thang với phác đồ corticosteroid dự phòng. Điểm cuối an toàn chính sẽ được đánh giá sau 24 tuần, cùng với BCVA, độ dày võng mạc trung tâm và số lần tiêm aflibercept. Nghiên cứu sẽ theo dõi bệnh nhân trong tổng cộng 2 năm.

Đầu năm nay, những phát hiện từ một nghiên cứu linh trưởng đã chỉ ra rằng hiệu quả lâu dài của ADVM-022 có thể so sánh với aflibercept. Mười ba tháng sau khi tiêm, liệu pháp cho thấy độ an toàn và ngăn chặn đáng kể tổn thương cấp 4 so với kiểm soát thường qui. Hơn nữa, các nhà nghiên cứu ghi nhận mức độ “mạnh” của aflibercept trong thủy dịch, pha lê thể, trong võng mạc và các mô màng bồ đào trong tối đa 16 tháng sau khi tiêm.

Leone Patterson, Giám đốc điều hành Adverum Biotechnologies cho rằng: “Chỉ định đường nhanh của FDA là một sự chấp nhận quan trọng trong chương trình trị liệu gen ADVM-022 của chúng tôi. Chúng tôi mong muốn được làm việc với FDA và nhận được lợi ích từ sự phát triển nhanh chóng và con đường pháp lý cung cấp bởi chương trình theo dõi nhanh của họ."

Nguồn tài liệu tham khảo: 

https://www.aao.org/…/gene-therapy-wet-amd-wins-fast-track-…